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搞机 全球首款渐冻症靶向药来华 蔡磊呼吁加速渐冻症药物研发和临床试验
近日，全球首款针对AL搞机S的基因靶向药Tofersen在海南博鳌乐城先行区完成海内首例应用。
此时距离美国FDA在2023年4月25日以加速审批的路径批准渤健（Biogen）公司的这款药物，差未几为期一年。如果将时间再往前追溯两个月许，海内立异药企中美瑞康在当年2月23日宣布其自主研发的小核酸药物RAG-17获得美国FDA的孤儿药认定。
【编辑:王海】
